「どの試験デザインが自分たちの研究に最適かわからない」。
多くの医療従事者や開発担当者が、この壁に直面します。
適切なデザインなしに、信頼できるデータは生まれません。
本記事では、ランダム化比較試験（RCT：参加者をランダムに割り付けて治療効果を比較する試験）などの基礎から、近年注目されるバスケット試験・アダプティブデザイン・ベイズ流といった新しい手法（CID：Complex Innovative Design。従来型を超えた複雑で革新的な試験デザインを指す呼称として用いられます）までを体系的に解説します。
厚生労働省が通知したICH E8(R1)「臨床試験の一般指針」（令和4年12月23日）に基づき、科学的妥当性と倫理性を両立するための知識を網羅しました。
治験に関わる全てのプロフェッショナルのための「持ち運べる教科書」として活用してください。
弊社は医療の未来を支える臨床研究の支援を通じ、社会に貢献することを理念として掲げております。
ご相談いただく研究内容や条件に応じて、柔軟かつ誠実に対応させていただきます。
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臨床試験デザインとは？ 目的と「3つの基本要素」
なぜ「デザイン」が最重要なのか
臨床試験におけるデザインは、建物の「設計図」に相当します。
最も重要な役割はエビデンスレベルの担保です（エビデンスレベル：研究結果の信頼性の強さを示す概念）。
不適切な試験デザインで収集されたデータは、どれほど高度な統計解析を行っても信頼できる結論を導き出せません（GIGO: Garbage In, Garbage Out：入力データの質が悪ければ結果も悪くなるという考え方）。
厚生労働省が通知したICH E8(R1)「臨床試験の一般指針」は、いずれの試験でも主要な目的を明確にし、あらかじめ明言すべきであるとしています（2.2）。また、試験の質を「目的への適合性」と捉え、事後の文書・データのレビューやモニタリングは、監査と組み合わせた場合でも臨床試験の質を保証するには十分ではないとして、計画段階から試験実施計画書や手順に質を作り込むことを求めています（3.1）。
ランダム化や盲検化、交絡の制御といった偏り（バイアス：結果を歪める系統的な偏り）を最小化する手法は、試験デザインの重要な要素として位置づけられています（5.5）※1。
また、デザインを決定する際は、研究課題を整理する枠組みとして広く用いられるPICO（Patient: 対象、Intervention: 介入、Comparator: 比較対照、Outcome: 結果）の関係を明確にすることが第一歩となります。
デザインを構成する3つの柱
臨床試験の科学的妥当性を担保するために不可欠な、3つの基本要素があります。
対照群の設定 (Control):
新薬の効果を正しく評価するには、比較対象が必要です。
プラセボ対照（Placebo：有効成分を含まない偽薬）、実薬対照（既存の標準治療）、無治療対照のほか、被験薬の異なった用量を比較対象とすることもあります。
希少疾患などで対照群を置くことが倫理的・物理的に困難な場合に限り、過去のデータを用いるヒストリカルコントロール（外部対照）（Historical Control：過去や外部のデータを比較対象として用いる方法）が許容されるケースがあります。ただし外部対照を用いる場合は、疾患の経過がよく知られていて予測可能である必要があり、誤った推論の可能性を最小限に抑えるための特別な注意が求められます※1。
ランダム化 (Randomization):
参加者を作為なく各群に割り付ける操作です。制約をおかないランダム化（単純ランダム化）、ブロック別ランダム化、層別ランダム化などの手法があります。
厚生省が通知したICH E9「臨床試験のための統計的原則」では、ランダム化は予後因子が既知であるか未知であるかにかかわらず、予後因子の分布が類似した試験治療グループを作るために役立つ方法と位置づけられています。
年齢や重症度といった既知の因子だけでなく、「未知の交絡因子」を群間で均等にし、バイアスを制御することが最大の目的です（交絡因子：介入と結果の関係を見えにくくする別の要因）※2。
盲検化 (Blinding):
試験に参加する関係者が割り付けられた治療内容（例：実薬かプラセボか）を知らない状態にすることで、予断や期待によるバイアスを防ぐ手法です。
単盲検（参加者と治験責任医師側のいずれか一方が割り付けを知らない）、二重盲検（参加者と、参加者の治療や臨床評価に関わる医師・依頼者スタッフの双方が知らない）、オープンラベル（非盲検）（隠さない）に分類されます。
近年では、治療はオープンラベルで行いつつ、評価項目（エンドポイント）を盲検化して判定するPROBE法も活用されています。厚生労働省の検討会提出資料では、PROBEは Prospective Randomized Open Blinded Endpoint（前向き・無作為化・オープンラベル・エンドポイント盲検化）の略と説明されています※6。
代表的な試験デザインの分類と特徴
ここでは試験の構造による分類を解説します。
また、イメージしやすいようにデザインごとの具体例も紹介します。
※あくまでも一例であり、実在する試験を指すものではありません
並行群間比較試験 (Parallel Group Design)
特徴: 検証的試験で最もよく用いられる試験計画とされ、他のほとんどの計画に比べて前提が複雑ではなく、解析がシンプルで結果の解釈が容易です。
注意点: 群間の背景因子を揃えるために、比較的多くの症例数（サンプルサイズ $N$：解析に必要な参加者数）が必要となります。必要な被験者数は、主要変数・検定統計量・仮説のほか、誤って帰無仮説を棄却する確率（第一種の過誤）と棄却できない確率（第二種の過誤）に基づいて決められます。
例：花粉症の新しい飲み薬Aを試したい
200人の花粉症患者をランダムに2組に分ける。
・A群（100人）：新薬Aを毎日
・B群（100人）：標準薬Bを毎日
一定期間後にくしゃみ回数、鼻づまりスコア、副作用を比較。
クロスオーバー試験 (Crossover Design)
構造: 一人の参加者が、時期をずらして「実薬」と「プラセボ（または対照薬）」の両方を順に試します（自己対照：同じ人が自分自身の比較対象になる考え方）。
特徴: 個人差の影響を除外できるため、少人数でも高い検出力（検出力：本当に差があるときに差を見つけられる確率）を持ちます。
必須条件:
- 症状が安定している慢性疾患であること。
- 前の薬の影響を消すためのウォッシュアウト期間（ウォッシュアウト期間：前治療の影響が残らないように空ける期間）の設定。
- 前の治療効果が後の期間に影響しないこと（持ち越し効果がないこと）。
適用範囲: ICH E9では、クロスオーバー計画は一般に、試験からの被験者の減失が少ないと期待できる場合に限定すべきとされています。
例：慢性の不眠症で、新しい睡眠薬Aが本当に効くか見たい
同じ患者がAとBの両方を体験する。
- 期間1（2週間）：睡眠薬A
- 休薬（1週間）：ウォッシュアウト
- 期間2（2週間）：プラセボB
別のグループは順番が逆（B→A）。
各期間で 入眠までの時間や中途覚醒回数を比較。
その他の重要なデザイン
要因配置試験 (Factorial Design)
2種類の薬剤の単独効果と併用効果を同時に検証する場合などに用いられます（複数介入を効率よく評価する枠組み）。
ただし、主効果の検定に基づいて必要な被験者数を計算している場合、2剤の交互作用の統計的検定は検出力に欠ける点に注意が必要です。
例：高血圧予防で「減塩」と「運動」の効果を同時に検証したい
参加者を下記の4群にランダム化：
- 減塩あり ＋ 運動あり
- 減塩あり ＋ 運動なし
- 減塩なし ＋ 運動あり
- 減塩なし ＋ 運動なし
一定期間後に、収縮期血圧や拡張期血圧を比較。
群ランダム化試験 (Cluster RCT)
個人単位ではなく、「病院」や「地域」単位で割り付けを行います（集団単位で介入の効果をみる方法）。
例：学校単位で感染対策が効くかを見たい
A校：手洗い教育＋教室に消毒ステーション追加
B校：通常の衛生指導
個人ではなく学校という“集団”をランダムに割り付けて、冬のインフルエンザ欠席率を比較。
必要なサンプルサイズが大幅に増える：同じ学校の生徒同士は生活環境が似ているため、データとしても似た傾向を持ちます（独立性が低い）。
日本医療研究開発機構（AMED）の研究班がまとめた手引き「予防・健康づくりプログラムの統計的評価デザイン」でも、クラスター内の相関によって推定の精度が低下し、必要なサンプルサイズが増加すると整理されています。個人単位の試験と同じ感覚で人数計算をすると、本当は効果があるのに「差なし」という結果になりがちです※5。
同意取得と割り付けの「順序」を間違える 「A校は新しい対策あり」と決まった “後” に生徒へ参加を募ると、「新しい対策があるなら参加したい」という人が増え、群間の公平性が崩れてしまいます（選択バイアス）。
前掲の手引きでも、クラスターへの出入りが自由な「オープンクラスター」では割り付けの隠匿ができず、そのクラスターで参加する人が割り付けられた介入に向いている人に偏る可能性が指摘されています※5。割り付けの隠匿ができない状況を避ける設計が求められ、報告にあたってはクラスターRCT向けに拡張されたCONSORT声明を参照することが推奨されます。
マッチドペア試験
性別・年齢・重症度などの特徴が似た患者をペアにし、それぞれを別々の群に割り付ける手法で、背景因子を揃える工夫の一つとして用いられることがあります（背景差をできるだけ小さくする工夫）。
例：術後の痛み止めAとBを比べたいが、患者の差を極力減らしたい
- 年齢
- 性別
- 手術内容
- 痛みの重症度
が似ている患者を2人1組でペアにする。
ペア内で
- 片方：鎮痛薬A
- 片方：鎮痛薬B
を使い、24時間の痛みスコアを比較。
開発フェーズごとの標準的デザインとがん領域の特例
第I相試験（探索的試験）：安全性をどう見極めるか
SADとMAD
一般的な薬剤では、健康な志願者、または対象となる疾患を有する患者から選ばれた集団を対象に、単回投与（SAD：Single Ascending Dose：単回投与で用量を段階的に増やす試験）から開始し、安全性を確認後に反復投与（MAD：Multiple Ascending Dose：複数回投与で用量を増やす試験）へ移行します。ICH E8(R1)でも、ヒトへの初回投与試験は通常、単回投与と反復投与の両方を含むとされています。
がん領域の第I相（Oncology Phase 1）
厚生労働省の「抗悪性腫瘍薬の臨床評価方法に関するガイドライン」では、毒性が強い抗悪性腫瘍薬の第I相試験は、健康な人ではなくがん患者を対象とすべきとされています。有害事象で用量が制限される場合には、用量制限毒性（DLT：Dose Limiting Toxicity）を明らかにし、最大耐量（MTD：Maximum Tolerated Dose）および推奨用量（RD：Recommended Dose）を決定します※4。
3+3法
3人のコホート（Cohort：同じ用量など同条件の患者集団）ごとに用量を上げ、毒性（DLT）の発現状況で次の用量を決める伝統的なアルゴリズムです。同ガイドラインでは、一般的な増量法として「Fibonacciの変法を用いた3例コホート法」が挙げられています。
以下は、実務で広く用いられている判定ルールの一例です。新しい薬を「レベル1（少量）」から「レベル3（多量）」まで試すとします。
まず3人の患者さんに投与しました。
結果： 3人ともDLT（重い副作用）は出ませんでした（0/3人）。
判定： 「この量は安全」と判断し、次のレベルへ増量します。
次の3人に、倍の量を投与しました。
結果： 1人にDLTが出ました（1/3人）。
判定： 「たまたまこの人の体調が悪かったのか、薬が強すぎるのか？」判断がつきません。 そのため、同じレベル2で、さらに「3人」を追加します（これが”3+3″の名前の由来です）。
追加結果： 合計6人（最初の3人＋追加の3人）で見ると、DLTが出たのは最初の1人だけでした（1/6人）。
最終判定： 「6人中1人なら許容範囲」として、次のレベルへ増量します。
次の3人にさらに多い量を投与しました。
結果： 2人にDLTが出ました（2/3人）。
判定： 「これは危険すぎる」と判断し、ここでストップします。
CRM (Continual Reassessment Method)
統計モデルを用いて、より正確にMTD（最大耐量：副作用が許容できる範囲での最大用量）を推定しようとする手法の一つです。抗悪性腫瘍薬のガイドラインでも、3例コホート法のほかに「ベイズ流デザイン等、科学の進歩に従って適切なデザインを採用することも可能」とされています。
以下は、こうしたモデルベースの用量探索の考え方を示した一例です。
最初に、医師と統計家が「おそらくこの量で副作用〇〇%くらいになるだろう」という予測カーブ（曲線）を描きます。
最初の患者さんに投与します。
患者さんに副作用が出なかった場合 → コンピュータが計算：「思っていたより薬が弱い（安全）ようです。予測カーブを修正します。次はもっと多い量で30%を狙いましょう」
患者さんに副作用が出た場合 → コンピュータが計算：「思っていたより薬が強い（危険）ようです。予測カーブを修正します。次は少し量を減らして30%を狙いましょう」
これを患者さん1人（または数人）ごとに繰り返し、最終的に「副作用発生率がちょうど〇〇%になる量（MTD）」を絞り込んでいきます。
また、同一の治験実施計画書のなかで、増量計画に引き続き拡大コホートを設定し、特定のがん種における腫瘍縮小効果を探索的に評価することもあります（安全性だけでなく効果の兆しも確認する目的）。
第II相試験（新薬としての「有望さ」を確認する段階）：POCの確認
用量反応性の検討およびPOC（Proof of Concept：概念実証）の確認を行います。
簡単に言うと、POCは「机上の空論ではないことの証明」を意味します。
実際に少数の患者さんに投与し、「本当に薬として期待できるか」という確かな手応えを掴むことが、この試験の最大のゴールです。
単群試験の可否
抗悪性腫瘍薬のガイドラインでは、患者数が極めて少ない希少がんや希少なサブタイプを対象とする場合、検証的位置付けの比較試験の実施は困難であり、対照群を置かない単群の第II相試験で評価することも考えられるとされています。
その場合はヒストリカルデータと比較したうえで臨床的有用性を説明することが重要で、必要に応じて疾患レジストリ等のデータの利用も考えられます。
がんは自然退縮がまれであることから、腫瘍縮小（奏効割合：腫瘍が明らかに縮んだ人の割合）を主要エンドポイントとすることが原則で、その際は独立した第三者組織による腫瘍縮小の評価が必要とされています※4。
Simonの2段階デザイン
第一段階で効果が見られない場合、無益な治療を早期に中止（Futility stop：有効性が見込めないと判断して中止すること）し、患者の不利益と開発コストを抑えるデザインです。
主にがんの第II相試験で用いられる、よく知られた手法です。
一言で言うと、「見込みのない薬は、早めに見切りをつけて試験をストップする（無効中止）」ための仕組みです。抗悪性腫瘍薬のガイドラインでも、有効性が証明できる可能性が極めて低い場合には無効中止とすることがあり、中止する規準をあらかじめ決めておく必要があるとされています。
第III相試験（検証的試験）：優越性・非劣性・同等性
大規模なRCTにより、標準治療に対する位置づけを確定させます。
優越性試験
新薬が対照薬より優れていることを示す。
非劣性試験
新薬が対照薬より「劣っていない」ことを示す（効果が同程度でも安全性や利便性で価値がある場合に重要）。抗悪性腫瘍薬のガイドラインでも、患者の負担や有害事象が臨床的に意義ある程度軽減されることが明らかな治療の場合には、実薬を対照群とした非劣性試験も許容されるとされています。
これには厳密な「非劣性マージン」の設定が伴います。ICH E9ではこれを「同等限界」と呼び、臨床的に許容できると判断しうる最大の差であって、実対照薬の有効性を立証した優越性試験で観測された差よりも小さいものであるべきとされています（非劣性試験では下側同等限界のみを設定）。必要な被験者数も、この同等限界に基づいて計算します※2。
近年のトレンド「Complex Innovative Design (CID)」
個別化医療（プレシジョンメディシン：遺伝子など個人差に基づき最適治療を選ぶ医療）の進展に伴い、従来の枠組みを超えたデザインの活用が、がん領域を中心に広がりを見せています。
マスタープロトコル：バスケット試験とアンブレラ試験
マスタープロトコルは、1つのプロトコルで複数のサブ試験を行う効率的なデザインです。
がん領域を中心に活用されている試験デザインですが、試験参加者の集積が課題となる希少疾患や難治疾患等の開発でも、有力なアプローチになると期待されています。
バスケット試験 (Basket Trial)
「1つの薬 × 複数のがん種」。
厚生労働省の事務連絡「医薬品開発等におけるマスタープロトコル試験の活用に関する留意事項」では、バスケット試験は複数の疾患等に対して単一の薬剤の有効性及び安全性を評価する試験と定義されています。
臓器に関わらず、共通の遺伝子変異を持つ患者を集めて特定の分子標的薬を評価するもので、一般に開発早期のPOC評価を目的とした探索的試験として実施されます※3。
例：同じ遺伝子変異”を持つなら、がんの臓器が違っても同じ薬が効くかを検証したい
- 肺がん
- 大腸がん
- 胆道がん
複数のがん種で同じ遺伝子変異を持つ患者だけを集め、分子標的薬Aを投与して奏効率を評価。
アンブレラ試験 (Umbrella Trial)
「1つのがん種 × 複数の薬」。
単一の疾患に対して複数の薬剤の有効性及び安全性を評価する試験です。特定のがん種（例：肺がん）の中で、遺伝子変異のタイプ別に異なる薬剤を割り付けます（同じがん種内で分子タイプ別に治療を分ける考え方）。サブ試験は単群試験として実施されることも、ランダム化比較試験として実施されることもあります。
例：同じ肺がんでも、遺伝子タイプで効く薬は異なるかを検証したい
肺がん患者を検査し、
- 変異X → 薬A
- 変異Y → 薬B
- 変異Z → 薬C
というように同じがん種の中で薬を分けて効果を評価。
プラットフォーム試験
事前に規定された判断基準に基づいて、試験の途中で薬剤を追加したり除外したりしながら、複数の薬剤を長期的に評価できるデザインです（試験を継続しながら治療群を入れ替えられる仕組み）。大規模かつ長期間の試験になる可能性が高く、試験の管理・運用に関する負担が大きくなる点が課題とされています。
例：新しい治療候補が次々出てくる疾患で、効率よく勝ち残り方式で検証
共通の標準治療を対照にしながら
- 有望な新薬群を追加
- 効果が弱い群は途中で終了
を繰り返す。感染症やがんなどで採用される考え方。
アダプティブデザイン (Adaptive Design)
試験途中のデータ（中間解析：途中時点で行う効果や安全性の評価）に基づいて、事前に計画された手順に沿って試験法を変更するデザインです。
できること: サンプルサイズの再設計、効果が見込めない群の早期中止、優良な群への割付比率の変更などが可能です。
注意点: 恣意的な変更は許されません。第一種の過誤（タイプIエラー、偽陽性：本当は差がないのに差があると判断する誤り）の増大を防ぐ統計的な調整が必要で、アダプティブデザインの妥当性については特にPMDAへ事前に相談すべきとされています※3。
例：花粉症の新薬Aが標準薬Bより効くか確認したい
当初の計画では200人で比較する設計。
ただし、中間解析で効果は出ていそうだが予想よりばらつきが大きいことが分かった。
そこで、あらかじめ決めておいた条件に従ってサンプルサイズを300人に増やす。
ベイズ流デザイン (Bayesian Design)
従来の頻度論（P値：偶然による結果の確率を評価する指標）だけにこだわらず、「事後確率（データが得られた後に真である確率）」を用いるアプローチです。
メリット: 過去の試験データなどの「事前情報」を活用できるため、サンプルサイズが限られる希少疾患などでの効率的な評価が期待されます。
使用の条件: ICH E9では、ベイズ流の手法は使用の理由が明らかで、異なる仮定の下でも得られる結論が十分に安定している場合に検討できるとされています。試験計画時には、事前分布の設定に利用する情報やその程度、第一種の過誤確率・検出力といった手法の動作特性の評価が必要とされています※3。
例：患者が少ない希少疾患で、無駄なく試験したい
過去の小規模研究やレジストリを事前情報として使い、新しい試験データが入るたびにこの薬が有効である確率を更新。
一定の確率を超えたら早期に有効と判断、低ければ早期中止を検討。
特殊なケース：希少疾患・小規模試験のデザイン
N-of-1試験（単一参加者試験）
一人の患者の中で、実薬とプラセボをランダムに何度も切り替えて評価する試験デザインとして知られています。
集団平均ではなく、「その患者個人にとって薬が効くか」を個人単位で検討するデザインです。
例：慢性の神経痛で“この患者にとって”本当に効く薬を知りたい
1人の患者に
- 1週間：薬A
- 1週間：プラセボ
- 1週間：薬A
- 1週間：プラセボ
のようにランダムな順で複数回切り替え、痛み日誌や活動量を比較してこの人にAが効くかを判断。
リアルワールドデータ（RWD）と外部対照の活用
疾患登録（レジストリ：患者情報を系統的に集めたデータベース）データなどを対照群（外部対照）として利用し、単群試験の結果と比較する手法です。対照群を置くことが困難な希少疾患での開発を補完します。ただしヒストリカルデータを利用する際には、その信頼性と臨床的妥当性に注意が必要とされています。
例：患者数が少ない希少疾患で新薬Aの有効性を評価したい
新薬Aを使う単群試験を実施したいが、倫理的・人数的に「プラセボ群」を作れない。
そこで、過去に同じ疾患で標準治療を受けた患者のレジストリ（RWD） を集め、外部対照群として比較する。
最適なデザインを選ぶための視点
臨床試験のデザインを選択する際には、以下の複数の判断軸を総合的に評価する必要があります。
どのデザインが「科学的に妥当」「倫理的に許容」「実務的に成立」するかを評価するための観点です。
1. 研究目的（Research Question）に基づく判断軸
臨床試験の中心となる問いは何か？
探索／優越性検証／非劣性検証のどれか
疾患、重症度、治療ライン、バイオマーカー
ORR（奏効割合）、PFS（無増悪生存期間）、OS（全生存期間）、症状改善、バイオマーカー変化など
→ 研究の目的と評価項目が、適切なデザインを選ぶ“根本条件”となる。
2. 疾患と介入特性の判断軸
デザインが成立するための生物学的・臨床的制約は何か？
急性／慢性、進行性か安定性か
可逆的か、持ち越し効果（carryover）が生じるか
→ クロスオーバーが可能か、単群試験が許されるか、対照群が必須かが決まる。
3. 実行可能性（Feasibility）の判断軸
理論上可能でも、実務として成立するか？
適格な治験担当医師・医療機関スタッフ、必要な機器・設備、対象患者の確保
→ RCTができる症例数か／小規模デザインが必要かの現実的な判断基盤。
4. 対照群設定の妥当性を評価する判断軸
対照群を置くことが可能か／倫理的か？
→ 対照群の有無は、科学的妥当性と倫理性の両側面から評価される主要判断軸。
5. 同一被験者内比較の適否（クロスオーバー）の判断軸
クロスオーバーが成立する疾患・薬剤か？
→ 用量反応や短期効果を見る場合に有効だが、適応条件が厳しいデザイン。
6. 精密医療（バイオマーカー）適応の判断軸
遺伝子変異や分子サブタイプが試験構造に影響するか？
→ マスタープロトコル採用の可否を決める主要判断軸。
7. 統計的妥当性の判断軸
専門家の視点で科学的成立性を担保できるか？
→ デザインの“科学的成立性”を保証する不可欠の軸。
8. 規制当局（PMDA等）との整合性判断軸
承認戦略・倫理性に照らして受容性があるか？
→ 実際に承認申請を見据える場合は確認すべき軸。
臨床試験デザインに関するよくある質問 (FAQ)
- Qエビデンスレベルが最も高い研究デザインは？
- A
従来の考え方では、個別の臨床研究では「ランダム化比較試験（RCT）」が最も上位とされ、複数のRCTを統合・解析した「システマティックレビュー（メタ解析：複数研究を統合して結論の精度を高める方法）」がその上位に位置づけられてきました。
ただし近年の診療ガイドライン作成では、研究デザインだけで一律に順位づけせず、アウトカムごとに個々の研究の質（バイアスのリスクなど）を含めて確実性を総合的に評価する考え方が主流になっています。
- QPOC（Proof of Concept）とは医療用語で何ですか？
- A
「概念実証」です。主に第II相試験などで、新薬の効果が動物だけでなくヒトでも期待通りに発揮されるかを確認する重要な段階を指します。
- Q治験の失敗率を下げるためのデザイン上の工夫は？
- A
バイオマーカー（治療効果や病態を反映する測定指標）を活用して効果が出やすい患者層を絞り込むことや、無益な場合に早期中止してリソースを最適化できる「アダプティブデザイン」の導入などが挙げられます。
- QQ. アンブレラ試験とバスケット試験の違いを一言で言うと？
- A
「同じ病気・違う薬＝アンブレラ」、「違う病気・同じ薬＝バスケット」です。
まとめ
臨床試験デザインは、科学・倫理・統計・規制が複雑に絡み合うパズルです。
近年ではベイズ流やアダプティブデザインなど選択肢が増え、より高度な専門性が求められています。
本記事で得た知識をベースにしつつ、実際の計画段階では統計専門家やPMDAと早期から相談を行うことが、試験を成功に導くうえで重要です。ICH E9は臨床試験に関する統計的業務を適切な資格と経験のある統計家が担うことを前提としており、ICH E8(R1)も各地域の要求事項を理解するために早い段階から規制当局の関与を得ることを推奨しています。
参考資料・文献一覧
1.厚生労働省「臨床試験の一般指針」（ICH E8(R1)、令和4年12月23日 薬生薬審発1223第5号） https://www.pmda.go.jp/files/000250244.pdf
2.厚生省「臨床試験のための統計的原則」（ICH E9、平成10年11月30日 医薬審第1047号） https://www.pmda.go.jp/files/000156112.pdf
3.厚生労働省「医薬品開発等におけるマスタープロトコル試験の活用に関する留意事項」（令和6年6月20日 事務連絡） https://www.pmda.go.jp/files/000269222.pdf
4.厚生労働省「抗悪性腫瘍薬の臨床評価方法に関するガイドライン」（令和3年3月31日 薬生薬審発0331第1号） https://www.pmda.go.jp/files/000243746.pdf
5.井上浩輔ほか「予防・健康づくりプログラムの統計的評価デザイン～理解・実践のための手引き～」（日本医療研究開発機構、2025年） https://healthcare-service.amed.go.jp/assets24/pdf/guidelines_evaluation.pdf
6.厚生労働省 検討会提出資料（PROBE法の略語解説を含む） https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10801000-Iseikyoku-Soumuka/0000014900.pdf