ALS（筋萎縮性側索硬化症）の新しい治療法に関する最新の研究成果が発表され、世界中で注目を集めています。
この難病は全身の筋肉が徐々に動かなくなる神経疾患で、ALSの進行を完全に止める根治療法は、いまだ確立されていません。
しかし、近年の科学技術の進歩により、希望の光が差し込んでいます。
本記事では、最新の研究内容や治験の進捗、今後の展望について、わかりやすく丁寧に解説。
ALS患者やその家族、そして関心を持つすべての人に向けて、最前線の情報を届けます。
ALS（筋萎縮性側索硬化症）とは？基礎知識と現状
ALSに関する基礎知識と現状を紹介していきます。
ALS（筋萎縮性側索硬化症）とは？
ALS（筋萎縮性側索硬化症）は運動神経が変性し、全身の筋肉が徐々に動かなくなる進行性の神経疾患です。
この病気は、脳や脊髄にある運動ニューロンが機能を失うことで引き起こされます。
日本国内には約1万人の患者がいると推定され、毎年新たに1,000～2,000人が診断を受けているとされています。
ALSには家族性と孤発性の2つのタイプがあり、約5～10%が遺伝による家族性で、残りは原因が明確でない孤発性と分類されます。
ALSが注目される理由は、その進行の速さと治療の難しさにあります。
発症から数年で呼吸筋が衰え、人工呼吸器が必要になるケースも少なくありません。
そのため、新しい治療法の開発が急がれているのです。
ALSの症状と進行メカニズム
ALSの主な症状は、手足の筋力低下や筋肉の痙攣、言葉がうまく発音できない構音障害などです。
初期症状には片方の手が動かしにくい、つまずきやすいといった軽い症状から始まり、次第に全身に広がります。
病気が進行すると、食事や呼吸すら困難になり、生活の質が大きく損なわれます。
この症状を引き起こすメカニズムは、運動神経細胞の変性にあるとされています。
特にTDP-43というタンパク質の異常蓄積がALSの原因の一つと考えられており、これが神経細胞の機能を壊してしまうと言われています。
出典：国立精神・神経医療研究センター https://www.ncnp.go.jp/topics/2020/20200828.html
感覚や認知機能は通常保たれるため、患者は自分の体の変化を明確に感じ取ってしまうのも特徴です。
現在の標準治療と課題
現時点でのALS治療は、進行を遅らせることに重きが置かれています。
日本では「リルゾール」や「エダラボン」が標準的な薬として承認されています。
リルゾールは神経伝達物質の過剰な活動を抑え、平均で数カ月の生存期間延長が期待されます。
一方エダラボンは酸化ストレスを軽減し、一部の患者で進行を遅らせる効果が認められています。
しかし、これらの薬には限界があります。
根本的な治療には程遠く、効果も個人差が大きいのが現状です。
また、副作用や高額な治療費も課題とされ、患者や家族にとって負担が大きい状況が続いています。
このため、ALS治療法の抜本的な革新が求められているのです。
ALSの治療法は見つかったのか？最新研究について
近年ALSの治療法に関する研究が積極的に行われています。
慶応大学が発表した新規治療法とは？
ALS治療法の最前線で注目されているのが、iPS細胞を活用した研究です。
iPS細胞とは京都大学の山中伸弥教授らが世界で初めて作製にした、細胞を培養して人工的に作られた幹細胞のことです。
慶応大学の岡野栄之教授らのチームは、ALS患者のiPS細胞を用いて神経細胞を再現し、既存薬の中から有効な候補を見つけ出す手法を採用しました。
その結果、パーキンソン病治療薬である「ロピニロール塩酸塩」がALSの進行を遅らせる可能性があると判明。
この研究の画期的な点は、個々の患者のiPS細胞を使って薬の効果を予測できることです。
これにより、どの患者に効果が期待できるかを事前に把握し、個別化医療への道を開く可能性があります。
出典：慶応義塾大学 https://www.keio.ac.jp/ja/press-releases/2024/7/22/28-160649/
iPS細胞を活用した再生医療の可能性
iPS細胞はALS治療において再生医療の柱としても期待されています。
京都大学の井上治久教授らは、ALS患者由来のiPS細胞を用いて、病気の神経細胞を再現。
これに1,000種類以上の化合物を試し、慢性骨髄性白血病治療薬「ボスチニブ」が有効であることを発見しました。
2021年の第1相治験では、一部の患者で進行が停止する成果を上げ、2024年6月の第2相試験でも半数以上の患者で抑制効果が確認されているとのこと。
iPS細胞を活用したアプローチの利点は、既存薬を再利用する「ドラッグリポジショニング」にある。
新薬開発に比べて時間とコストを大幅に削減でき、早期の実用化が期待されます。
ALS治療法発見への大きな一歩と言えるでしょう。
出典：京都大学iPS細胞研究所 https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/240612-120000.html
遺伝子治療・RNA治療の進展
遺伝子治療もALS研究の重要な分野です。
特に家族性ALSで原因遺伝子として知られるSOD1やC9orf72を標的とした治療が進められています。
例えば、アメリカではSOD1変異を持つ患者向けに、ウイルスベクター(遺伝子治療に使われる特別なウイルス)を使った遺伝子治療が臨床試験段階にあります。
この方法は異常な遺伝子を抑制し、神経細胞の変性を防ぐことを目指しています。
また、RNA治療も注目されています。
RNA干渉（RNAi）を用いて、異常タンパク質の産生を抑える手法が開発中です。
これらの技術はまだ初期段階ですが、遺伝子レベルでの治療が実現すれば、ALS完治への道が開けるかもしれません。
海外の研究機関で進行中の最新治療
海外でもALS治療の研究が進んでいます。
アメリカのバイオベンチャー、アミリックス・ファーマシューティカルズは「レリブリオ」という経口薬を開発し、2022年に米国食品医薬品局(FDA)承認を取得。
しかし、2024年の第3相試験(治験の3段階目)で効果が確認できず、販売停止となってしまいました。
一方、カナダやヨーロッパでは、神経細胞の構造を支えるたんぱく質であるニューロフィラメントを生体反応とした治療効果の評価が進み、次世代のALS新薬開発に繋がる可能性があります。
新しいALS治療法の治験状況
ALS治療法の研究進展に伴い、世界中でALSに関する治験が行われています。
日本国内で実施されている治験
日本ではiPS細胞を活用した治験が積極的に進められています。
慶応大学発のベンチャー企業であるケイファーマは、ロピニロール塩酸塩の第3相治験を開始予定。
これにより、より多くの患者での有効性と安全性が検証されます。
また、京都大学iPS細胞研究所では、ボスチニブの治験試験が進行中。
26人の患者を対象に、200mgまたは300mgの投与で進行抑制が確認されており、次のステップが期待されています。
これらの治験は、医師主導で実施されており、AMED（日本医療研究開発機構）の支援を受けています。
患者レジストリ「JaCALS」を活用し、データを集積する取り組みも特徴的です。
出典：京都大学iPS細胞研究所 https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/240612-120000.html
アメリカ・ヨーロッパでの進捗状況
アメリカでは、遺伝子治療やRNA治療の治験が進行中です。
例えば、Biogen社とIonis社が共同開発するSOD1標的の治療薬は、第3相試験で有望な結果を示しています。
一方ヨーロッパでは、多施設共同でボスチニブや新規化合物の試験が進められ、国際的な連携が強化されています。
これらの進捗は、ALS治療のグローバルな標準化に寄与するでしょう。
治験に参加する方法と条件
ALS治験に参加するには、特定の条件を満たす必要があります。
例えば、京都大学のボスチニブ治験では、ALSFRS-R（機能評価スケール）が一定以上の患者が対象。
また、募集は公開されておらず、指定医療機関での登録が必要です。
ALS治療法の今後の展望
ALS治療法の実用化までのスケジュールや医療機関・政府の取り組みを紹介します。
実用化までのスケジュールと課題
ALS治療法の未来は明るいものの、実用化には時間がかかります。
ロピニロールやボスチニブの場合、2020年代後半の承認が目標とされています。
しかし、大規模な第3相試験や規制当局との調整、副作用の管理など、多くのハードルが残ります。
特に遺伝子治療は技術的な難易度が高く、コストも課題となるでしょう。
医療機関や政府の取り組み
日本政府は健康・医療戦略室を通じてALS研究を支援しています。
また、AMEDは患者レジストリを活用した治験を推進。
医療機関では多施設共同研究が拡大し、データ共有が進んでいます。
これらの取り組みが、新薬開発の加速に繋がる可能性があります。
患者・家族が今できること
現時点で患者や家族にできるのは、最新情報を追うことと、主治医と密に連携することです。
患者会（日本ALS協会など）への参加も有効で、情報交換や精神的な支えが得られます。
また、生活の質を保つためのリハビリや補助機器の活用も重要。
希望を持ちつつ、現実的な対策を講じることが大切です。
まとめ
ALS治療の最新情報は、日々更新されています。
iPS細胞や遺伝子治療を活用した研究が続き、患者に新たな希望をもたらしています。
特に日本発の成果は世界に影響を与える可能性を秘めているのです。
日本では慶応大学や京都大学が、アメリカやヨーロッパでは多国籍企業が治験を進めています。
これらの努力が実を結べば、ALS新薬の選択肢が広がるでしょう。